Qu'est-ce qu'un médicament orphelin ?
Selon la définition de l'Agence européenne pour l'évaluation des médicaments, les médicaments orphelins
sont destinés au diagnostic, à la prévention ou au traitement de maladies rares, très graves ou entraînant une
menace pour la vie. Une maladie est dite rare, lorsqu'elle ne concerne pas plus de cinq cas pour dix mille
personnes dans l'Union européenne. Cette rareté est telle que les entreprises pharmaceutiques sont peu
enclines à développer des médicaments dont le coût de mise sur le marché ne peut être compensé par les
ventes escomptées en l'absence de mesures d'incitation. En effet, le processus de développement d'une
nouvelle molécule de sa découverte à sa commercialisation est long, extrêmement coûteux et aléatoire.
Selon Orphanet, un serveur d'information sur les maladies rares, il n'est certes pas rentable pour l'industrie de
développer ces médicaments orphelins mais c'est un véritable besoin de santé publique. Notre société ne
saurait se passer de la solidarité à l'égard de tous les malades, que leur pathologie soit rarissime ou non !
Cette association distingue également le cas des indications orphelines, lorsqu'une substance peut être
utilisée pour le traitement d'une maladie fréquente mais non développée dans une autre indication plus rare.
pas de pub sur ce genre d'article merci
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sont destinés au diagnostic, à la prévention ou au traitement de maladies rares, très graves ou entraînant une
menace pour la vie. Une maladie est dite rare, lorsqu'elle ne concerne pas plus de cinq cas pour dix mille
personnes dans l'Union européenne. Cette rareté est telle que les entreprises pharmaceutiques sont peu
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saurait se passer de la solidarité à l'égard de tous les malades, que leur pathologie soit rarissime ou non !
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